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急性骨髓性白血病|中大精準治療 助AML病童緩解病情 增存活期

Fion
編輯: Fion
發布日期: 2022-09-27
急性骨髓性白血病|中大精準治療 助AML病童緩解病情 增存活期

白血病一般可分為急性、慢性,前者急性白血病多見於兒童,其中復發性急性骨髓性白血病(AML) 一旦出現耐藥問題,往往被視為不治之症。 中大卓越兒童健康研究所最近成功建立一個結合基因、藥物和臨床數據的高維度病人資料庫,並研發了一套測試方法,為難治型血癌患者提供精準的個人化治療。

AML是一種罕見但極具侵略性的急性血癌,約佔兒童癌症個案的5%。隨着醫療發展,一般新症的存活率可達7成。然而,病人倘若復發,存活率只有4成或以下。中大醫學院兒科學系教授李志光教授表示:「醫學界近年雖針對成年急性骨髓性白血病病人,研發一系列的新型藥物,但因成人和兒童患者在致病基因上存在差異,這些新藥大部分未能應用於兒童。」

中大卓越兒童健康研究所的科研人員對52名患病兒童的骨髓樣本進行綜合藥物、基因組學及臨床數據的全面分析,建立了上述高維度資料庫。此資料庫開放予全球所有研究人員,將進一步促進針對這種罕見血癌的基礎、轉化和臨床研究發展。

研究所的科研專家從資料庫的數據中不但發現兒童急性骨髓性白血病病人因應基因變異而出現與成年病人不同的藥物反應,並在已獲批的藥物庫中找到部分標靶藥物對兒童血癌細胞具有比傳統化療藥物更佳的反應,有助日後集中資源研究這些藥物在兒童個案的療效。

另外,團隊結合藥物及基因分析,首次成功為兒童急性血癌病人研發出一套能提供「精準個人化治療」的測試方法,以循證為本,為復發病人選擇最有效的藥物,延長他們的壽命甚至根治癌症。

中大醫學院兒科學系助理教授梁錦堂稱,研究中兩名分別14歲和14個月大的復發性血癌病人,經測試成功找到最具療效的藥物,用藥後病情得到緩解,存活期較以往的2至3個月顯著延長,並延長到1年至2年半不等。他強調,是次研究分析52名病童數據的結果具代表性,整體存活率約65%及40%屬高危患者,與現今世界上的各頂尖兒童醫院生存率脗合,故有一定參考價值。

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