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罕見病肺動脈高壓治療新突破 | 新藥減死亡風險達84% 團體促新藥納入政府資助

Florence
編輯: Florence
日期: 2026-02-10

罕見病肺動脈高壓治療新突破 | 新藥減死亡風險達84% 團體促新藥納入政府資助

肺動脈高壓是嚴重罕見疾病,患者每天過著缺氧的生活。據估計,2021年本港約有170名肺動脈高壓患者,此症可於短時間內迅速惡化,由輕微氣促進展至需要氧氣機、失去活動能力,甚至出現右心衰竭,部分患者需要進行肺移植,然而本港鮮有捐出屍肺的案例。

肺動脈高壓患者達一半患者會在五年內死亡,香港罕見疾病聯盟(罕盟)代理會長賴家衞表示,罕盟過去一直支援肺動脈高壓患者,他們年齡分佈廣泛,以往接觸的會員由年輕到中老年都有,記錄上亦有患者已經離世。

醫生指肺動脈高壓致命率高

香港先天性及結構性心臟病學會理事會成員阮嘉駿醫生指出,肺動脈高壓至今成因仍然不明,患者的肺部血管變厚、變窄,導致心臟需更用力泵血到肺部,令血管壓力增加,因而對心臟造成巨大負擔。肺動脈高壓分為原發性(不明原因/基因突變)、繼發性(如先天性心臟病、紅斑性狼瘡、肝硬化、慢性肺病、肺栓塞)以及藥物濫用。「患者氣體交換不足,血氧含量降低,令患者出現疲勞、胸痛及呼吸困難等症狀,最終可導致右心衰竭,甚至肝、腎衰竭而死亡。由於病徵較易與其他疾病混淆而被忽略,所以大部份患者確診時已屬第三至四期。」

香港先天性及結構性心臟病學會理事會成員阮嘉駿醫生

香港先天性及結構性心臟病學會理事會成員阮嘉駿醫生

患者活在缺氧中 生活質素欠佳

直至去年,罕盟得悉新藥活化素訊號抑制劑引入香港,有病友會員分享新治療對他們病情有改善,可以提升活動能力,令他們重燃希望。一位61歲女患者,過往十年,因系統性紅斑狼瘡經常進出醫院,去年六月覆診時血含氧量低至僅得80% (正常範圍是95%至100%),入院後確診肺動脈高壓。醫生確定她即使出院,都要24小時配戴俗稱「貓鬚」的製氧機,當時她連在家中活動亦感到嚴重氣喘。直至去年用到新藥,病情明顯得到改善,現攜帶一支小型氧氣樽已可外出、覆診或到樓下用膳,不用長時間困在家裡。

罕見病肺動脈高壓治療新突破 | 新藥減死亡風險達84% 團體促新藥納入政府資助

新藥令病情有明顯改善

另一個案例發生在一位30多歲女患者,她三至四年前開始容易咳嗽,最初不以為意,及後患上甲型流感後,氣喘就沒有離開過她。直至一次外遊期間,她雙腳腫脹,血氧跌至約80%,前往求醫確診肺動脈高壓。自此她需要每兩星期覆診一次,服用四種藥物,雖然情況稍有改善,卻引起上司的不滿,對工作中的她大受打擊。至去年她接受了第一次活化素訊號抑制劑注射,並在兩個月後接受心導管消融手術,現在堅持使用新藥,她的血含氧量已由80多%回升至94%,不再感到頭暈,在步行測試中亦有大幅進步。

活化素訊號抑制劑可逆轉血管重塑

昔日治療肺動脈高壓患者以血管擴張藥物為主,並以抗凝藥物及利尿劑等降低肺動派壓力、改善心臟功能及減輕症狀,唯長期用藥或會出現頭痛、噁心、腹瀉等副作用,影響患者生活。阮醫生:「去年11月本港引入治療的創新機制 - 活化素訊號抑制劑,針對抗血管增生,以及逆轉肺動脈血管重塑,每三周皮下注射一次,臨床研究數據顯示,用藥後死亡或病情惡化風險大減84%,有改善活動能力及減少死亡。」

香港罕見疾病聯盟(罕盟)代理會長賴家衞

香港罕見疾病聯盟(罕盟)代理會長賴家衞

罕盟促政府將新藥納入資助

目前該藥物未納入醫管局藥物名冊或安全網,患者需要自費用藥。賴家衞坦言,一般家庭無力支付長期的藥費;據了解,新藥藥價約一個月港幣數萬元。既然香港是亞洲首批完成今次新藥註冊審批的地區之一,罕盟冀望政府在資助方面可以多作考慮,隨公營醫療收費改革,加快審視將新藥納入藥名冊和安全網,讓更多患者得到適切治療。

 

圖片為示意圖,非當事人。

Text: Florence

 

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