港大醫學院生物醫學學院的研究團隊在生物科技領域取得重大突破，有望徹底改變神經退化性疾病的治療策略。團隊開發出全新的核糖核酸（RNA）編輯技術「RNA片段編輯平台」，這項技術有如RNA領域的「剪貼工具」，在無需永久改變患者DNA的情況下，能夠在活細胞內精準移除或替換遺傳訊息中的錯誤部分。這發現為亨廷頓舞蹈症等神經退化性疾病開闢新一代可逆轉、精準治療的新路徑。
面對這個難題，團隊集中研究一種名為Cas13的酶。Cas13是一種針對RNA而非DNA的分子剪刀。研究人員透過改造Cas13提升其精準度，使其能夠在特定位置「修剪」RNA。在此基礎上，團隊開發出「RNA片段編輯平台」，在長段RNA發揮「尋找及替換」功能。該技術能在活細胞內切除RNA中的異常或受損的部分，並以正常的RNA加以修復， 作為一種針對性的方法來精準修正致病基因。
權性哲教授指出：「我們的目標是開發一種可編程的RNA修復工具，在不永久改變患者DNA的前提下進行治療。『RNA片段編輯平台』提供一種靈活且安全的方法，可根據患者的情況進行個 人化調整，用於治療神經退化性疾病。這項技術也為以RNA為基礎的療法開啟新的可能性——只要停止療程就可調整或逆轉功效，正如服用傳統藥物一樣。」相關研究已在國際期刊《自然通訊》發表。Edit：Fion
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